"Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában" - emelték ki.

A közleményben felidézték: Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól - egyedi méltányosság alapján - elérhetővé vált Magyarországon az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik - tették hozzá.

A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.  

Ennek eredményeként hat gyermek jut hozzá a támogatott kezeléshez. A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést - közölte az MTI.

Négy alkalommal már összefogott az egész ország

A 700 millió Ft-ba kerülő kezelés korábban nem kapott állami támogatást, ám az összefogás már két alkalommal is csodát eredményezett. Először Zente számára indult gyűjtés 2019-ben, és rekord gyorsan: egy hét alatt gyűlt össze a rendkívül nagy összeg a civilek adományaiból. 2020-ban már arról számolhattunk be, hogy a kis Zente biciklizni tanul. Eközben újabb gyűjtés indult egy másik kisfiú számára - az adományoknak hála Levi is megkaphatta a kezelést. Később két újabb kis beteg, Zsombor és Noel számára is összegyűlt a kezelés ára.

Gerincvelői eredetű izomsorvadás - gyakran a második szülinapjukat sem érik meg a betegek

A gerincvelői eredetű izomsorvadás egy ritka, genetikai eredetű, gyakran halálos betegség. Hátrányosan befolyásolja a betegek járó-, táplálkozási és légzési képességeit is. Legsúlyosabb formája az SMA 1: az ebben szenvedő gyermekek rendszerint a második születésnapjukat sem érik meg, a kór ugyanis egy idő után lebénítja a légzőizmokat is. Nagyjából 10.000 emberből egy szenved a betegségben.

A Zolgensma nevű génterápia során infúzión keresztül olyan vírust juttatnak a beteg szervezetébe, amely átveszi a hiányzó gén szerepét, és elkezd az izmok normális működéséhez elegendő fehérjét termelni. Nem meghosszabbítja a beteg szenvedéseit, hanem teljesen meggyógyítja őt.

Indexkép: Depositphotos