Világelsők vagyunk: már hat, gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyerek kap állami finanszírozású génterápiás kezelést
"Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában" - emelték ki.
A közleményben felidézték: Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól - egyedi méltányosság alapján - elérhetővé vált Magyarországon az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik - tették hozzá.
A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.
Ennek eredményeként hat gyermek jut hozzá a támogatott kezeléshez. A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést - közölte az MTI.
Négy alkalommal már összefogott az egész ország
A 700 millió Ft-ba kerülő kezelés korábban nem kapott állami támogatást, ám az összefogás már két alkalommal is csodát eredményezett. Először Zente számára indult gyűjtés 2019-ben, és rekord gyorsan: egy hét alatt gyűlt össze a rendkívül nagy összeg a civilek adományaiból. 2020-ban már arról számolhattunk be, hogy a kis Zente biciklizni tanul. Eközben újabb gyűjtés indult egy másik kisfiú számára - az adományoknak hála Levi is megkaphatta a kezelést. Később két újabb kis beteg, Zsombor és Noel számára is összegyűlt a kezelés ára.
Gerincvelői eredetű izomsorvadás - gyakran a második szülinapjukat sem érik meg a betegek
A gerincvelői eredetű izomsorvadás egy ritka, genetikai eredetű, gyakran halálos betegség. Hátrányosan befolyásolja a betegek járó-, táplálkozási és légzési képességeit is. Legsúlyosabb formája az SMA 1: az ebben szenvedő gyermekek rendszerint a második születésnapjukat sem érik meg, a kór ugyanis egy idő után lebénítja a légzőizmokat is. Nagyjából 10.000 emberből egy szenved a betegségben.
A Zolgensma nevű génterápia során infúzión keresztül olyan vírust juttatnak a beteg szervezetébe, amely átveszi a hiányzó gén szerepét, és elkezd az izmok normális működéséhez elegendő fehérjét termelni. Nem meghosszabbítja a beteg szenvedéseit, hanem teljesen meggyógyítja őt.
Indexkép: Depositphotos
Kérjük, támogasd munkánkat!
Ha szeretsz minket olvasni, ha csaltunk már mosolyt az arcodra, ha segített már neked valamelyik szakértõnk, vagy ha egyszerûen Te is fontosnak tartod, amit csinálunk, kérjük, támogasd munkánkat!
Banki átutalással:
Magnet Bank 16200106-11697987
Kedvezményezett: Családi Háló Közhasznú Alapítvány
Közlemény: Média támogatás
Vagy bankkártyás fizetés Simplepay-el az alábbi gombra kattintva:
Közösségi hozzászólások: